2023年9月27日-28日，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称：沙利文）第二届新投资博览会暨第十七届沙利文全球增长、科创与领导力峰会（简称“沙利文新投资大会”）生命科学新投资高峰论坛在上海浦东香格里拉大酒店隆重举办。此次论坛由沙利文、中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）联合主办，以“新向未来·砥砺前行”为主题，汇聚产业领袖、生命科学企业、投资机构及专业服务机构，聚焦生命科学投融资新机遇，共同探讨企业穿越周期的资本和产业力量。
在本次论坛上，和元生物首席执行官兼总经理贾国栋分享了《基因和细胞治疗行业的机遇和挑战—工艺开发和产业化》的主题演讲。该演讲主要从CGT行业现状和挑战及应对两部分展开。
和元生物首席执行官兼总经理 贾国栋
01 CGT行业现状
贾国栋指出，2023年全球生物投融资进入到回暖的状态，在细胞基因治疗这个细分领域，在经历2021年第一季度爆发后逐步回调，交易金额和数量齐升。在研发方向方面，贾国栋表示，CGT产品从最开始的血液瘤到现在大量的实体瘤项目，同时应用领域也在不断扩大，包括在神经领域也有了大量的布局，目前CGT行业的基础研究和临床管线已发生了实质性的变化。同时，MNC也在通过并购交易重新布局自己的管线。
在商业化进展方面，贾国栋表示，无论产品的价格是几十万美元还是上百万美元，已有大量产品销售额突破了10亿美元。CGT行业的商业化属性正在逐步兑现，百亿美元市场已经出现。
02 CGT行业挑战及应对
贾国栋指出，确证性临床研究阶段及商业化生产阶段的CGT产品会面临产能、工艺、监管、成本等多方面的挑战。
在产能方面，近年来，大量资本进入CDMO，填补产能空缺，2019年以来，病毒载体生产行业的投资大幅增加，产能扩建趋势加大显现行业繁荣，带来CGT的高速发展和产能的扩大，尽管如此，但能符合CGT药物上市要求的产能仍然不足。
在工艺方面，CMC问题一直是重中之重，CAR-T药物监管越来越严格，CMC挑战巨大，2/3的药物经历过退审发补，并且从审评报告内容来看，其退审发补的原因基本都跟CMC相关，CGT领域公司需要对此慎重看待。
在监管方面，层出不穷的新技术给CGT领域的监管科学带来巨大挑战，监管机构不断发布新的技术指导原则，行业需要学习，监管需要适应，互相促进灵活产能、灵活工艺、全面技术能力。
在成本方面，商业化挑战不止于生产和工艺，更在于成本控制提高可及性。目前，美国的细胞治疗已经进入商业化时代，成本与标准化的问题逐渐凸显并成为为主要矛盾。CGT生产阶段成本可通过材料设备国产化、生产工艺标准化、产品制备规模化、生产过程自动化、智能化进行控制。
在演讲最后，贾国栋对和元生物的CDMO业务做了介绍，和元生物实现全面产业化支持，拥有先进工艺和大规模GMP基地赋能基因治疗药物开发，并在持续扩大CDMO产能，保障基因治疗更快更好更落地。
和元生物（股票代码：688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！
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