2023年9月27日-28日，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称：沙利文）第二届新投资博览会暨第十七届沙利文全球增长、科创与领导力峰会（简称“沙利文新投资大会”）生命科学新投资高峰论坛在上海浦东香格里拉大酒店隆重举办。此次论坛由沙利文、中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）联合主办，以“新向未来·砥砺前行”为主题，汇聚产业领袖、生命科学企业、投资机构及专业服务机构，聚焦生命科学投融资新机遇，共同探讨企业穿越周期的资本和产业力量。
在本次论坛上，基石药业首席执行官兼执行董事杨建新博士就创新药出海进行主题演讲。该演讲主要围绕中国创新药出海发展历程、创新药出海目前的困局，以及创新药出海困局的解决办法等三个部分展开。
基石药业首席执行官兼执行董事 杨建新博士
01 中国创新药出海发展历程
杨建新博士指出，中国医药出海的历史开始于原料药海外销售，随着中国化学工业快速发展，化学原料药开始大规模占据国际市场。2005年后，我国仿制药监管日趋规范，并于2017年正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）我国仿制药成功。最近几年才真正开始创新药出海，已有多款创新药成功出海，包括海外临床试验和海外商业化。
接着杨建新博士分析了出海候选药物数量为何快速攀升：首先是中国创新药研发，2015年后我国药品监政策大幅规范完善，推动创新药研发，IND申报数量迅速攀升；第二是中国临床实验的数量和质量也在不断地提升；第三是广义的first-in-class药在全球临床试验占比不断在提升；最后一点是中国加入ICH，临床试验设计与质量同国际接轨。
在谈到创新药面临的挑战时，杨建新博士提出两点：一是医保准入伴随大幅降价，创新药国内市场生存空间被进一步压缩；二是各国创新药支付能力差距显著，海外市场潜力大。在中国创新药产业强化、监管体系与国际接轨、国内创新药降价压力大和海外创新药市场潜力大的背景下，风口已至，中国药企出海势在必行。
02 创新药出海目前的困局
在讲到创新药出海困局时，杨建新博士将其归纳为四点：
第一个困局是“数据不充足”。中国创新药国际化之路并非一蹴而就，需在临床实验设计、执行和数据质量上与国际标准全面接轨。
第二个困局是临床开发速度与广度能否“并驾齐驱”？“出海”争分夺秒，如何把好品种在临床阶段第一时间向国际转化，是许多中国创新药的痛点之一；“关门效应”明显——如果药效相差不大，全球首个上市的药物能争得约64%的市场占有率，其次约为25%，第三名之后的入场者，能分到的全球市场微乎其微。
第三个困局是创新药研发靶点选择集中，同质化竞争压力大。创新药物的热门靶点主要集中在肿瘤领域；中国创新药热门靶点选择与全球创新药热门靶点选择有50%的重合率；热门靶点的成药性相对确切，临床研究及后续上市成功的可能性相对较高，扎堆热门赛道往往是大多数创新药企的第一选择。
第四个困局是国内研发生态尚未发展成熟，企业、研发机构、政府都存在较大提升空间。整体来说我国从仿制药为主到以创新药为主的产业转型才刚刚起步，尚未形成成熟多元合作的研发生态系统；我国领先企业的研发占比已经能够追赶上部分国际领先跨国药企的水平，但国内药企研发费用的绝对值与国外领先跨国药企还是相较甚远。
03 创新药出海困局的解决办法
杨建新博士表示，突破中国创新药出海困局需要考虑以下几个方面：
第一，去哪里出海？怎么去？和谁去？杨建新博士指出去美国出海难度最大，欧盟英国相对较好；出海模式可以选择自主临床+商业化、自主临床+授权商业化、完全授权临床和商业化；在选择出海伙伴时，考虑MNC未必是唯一的合作伙伴，本土优势企业也需多加考虑，需要有针对性地开展国际化团队及能力建设，构建合作能力及风险应对策略。
第二，对于创新药出海，差异化的产品、深厚的临床/注册能力、契合的商业化模式、国际化的人才是突破的困局的关键。杨建新博士以基石药业为例，介绍了基石药业从研究到开发，再到商业化已获得巨大进步，并列举了舒格利单抗（PD-L1抗体）、Nofazinlimab/CS1003 (PD-1) 、CS5001 (ROR1 ADC)等产品出海策略及情况，以具体实例分析中国创新药如何突破出海困局。
最后，杨建新博士强调，除了产品本身，强劲的团队对于出海也是至关重要的。
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