2024罕见病行业趋势观察报告发布会
2024年2月28日，在2024年国际罕见病日即将来临之际，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称“沙利文”）与北京病痛挑战公益基金会（简称“病痛挑战基金会”）联合举办的《2024中国罕见病行业趋势观察报告》（以下简称“《报告》”）发布会在线上圆满举办。
《2024中国罕见病行业趋势观察报告》是继沙利文联合病痛挑战基金会联合发布《2023中国罕见病行业趋势观察报告》以及《2022中国罕见病行业趋势观察报告》之后的第三份年度趋势观察报告。
《报告》旨在回顾梳理中国2023年罕见病领域在政策保障、诊断治疗、特医食品、药物研发、投资并购、发展展望等方面的新进展，全面概述这一领域在2023年取得的进步以及面对的行业挑战，并对中国罕见病综合服务体系提出展望，为社会各界提供行业全景概览，希望为罕见病领域的政策制定者、倡导者、相关机构从业者、罕见病病友及家属等人群提供助益。
2018年5月11日、2023年9月18日，国家卫健委等部委分别发布《第一批罕见病目录》、《第二批罕见病目录》，共收录各类罕见病207种（第一批121种，第二批86种）。《罕见病目录》的制定，为我国罕见病各项政策的制定提供了重要依据。病痛挑战基金会秘书长马滔发表了开场致辞，自冰桶挑战至今已经十周年，罕见病被越来越多人看到，近些年来中国罕见病行业快速发展，罕见病患者群体不论是诊疗还是用药保障均取得了前所未有的进步，并呼吁社会各界力量携手共同推进中国罕见病行业发展。沙利文大中华区生命科学事业部咨询总监李谦出席发布会，并就罕见病产业发展现状及未来趋势展开分享。
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罕见病患者群体药物可及性进一步提高，多方助力罕见病领域诊疗
发布会上，病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川从政策发展角度解读了《报告》。2023年中国发布了《第二批罕见病目录》，至此中国罕见病目录数量达到了207种。基于《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》，目前中国已经上市罕见病药品并纳入医保的数量达到了112种，覆盖64种罕见病，极大地提高了罕见病患者群体的用药可及性。
2023年国内也出台了多项政策，促进罕见病领域药物的研发、仿制，推动药品上市，并通过在一些特定地区推动罕见病药物备案后使用，加速帮助患者使用新的罕见病治疗药物。在新政策环境下，社会多元力量参与罕见病医用药保障，地方政府比如深圳市积极探索惠民保升级保障，以病痛挑战基金会为代表的公益慈善力量也积极参与，通过“罕见病医疗援助项目”，助力罕见病患者用药可及。此外，还有医药企业等开展的PAP（患者援助项目）和TPA（第三方服务项目也从一定程度上减轻了患者的用药负担。新的政策加上社会多元力量正在积极加速构建罕见病多层次保障。
中国罕见病药物研发、上市迎来新增长，罕见病领域呈现多趋势发展
沙利文大中华区生命科学事业部咨询总监李谦表示，中国积极构建多层次罕见病药物开发策略，推动罕见病药物上市。2023年中国共上市45款罕见病药物，其中15款通过优先审评审批路径上市。目前中国也有27款罕见病药物正在上市申请中，同时进入临床阶段的罕见病药物管线数量也达到了252条，进入临床Ⅲ期的管线数量达到了70条。同2022年相比，2023年罕见病领域药物研发覆盖范围更广、数量更多。
全球范围内，罕见病领域也呈现出多元发展趋势。一方面，全球罕见病领域资本市场持续火热，不论是安进以278亿收购地平线，还是默沙东以108亿收购Prometheus Biosciences，其金额在2023年生物医药领域都位居前列，同时多家跨国企业也建立罕见病领域药物研发合作模式，包括诺华、赛诺菲、阿斯利康等，资本助推罕见病领域发展；另一方面，在技术创新方面，不论是小核酸药物还是基因治疗药物，在罕见病领域均有着较好的发展，目前小核酸药物上市药物有73%适应症为罕见病；同时中国也有多家企业布局罕见病领域的创新疗法，并有药物管线进入到临床三期，相信随着中国企业的入局，将进一步提高中国罕见病药物可及性，并有望在未来降低罕见病患者群体的用药负担。
李谦表示，罕见病药物研发已经成为中国生物医药研发的重要板块之一，未来沙利文将持续关注罕见病领域，并长期跟进行业动态，持续发布生物医药及医疗产业蓝皮书，继续携手多方力量助力生物科技行业健康快速发展。
多元力量汇聚，共同探讨罕见病领域政策及产业发展新动向
2023年，《第二批罕见病目录》以及系列国家政策的发布有力地推动了中国罕见病领域的发展。发布会上，清华大学法学院原院长王晨光，中国工程院院士、哈尔滨医科大学党委书记张学，国家卫健委药物与卫生技术综合评价中心研究员赵琨，清华大学药学院药品监管科学研究院院长杨悦及中国药科大学国际医药商学院副院长茅宁莹就“2024罕见病政策走向何方？”展开对话，由病痛挑战基金会创始人、副理事长王奕鸥主持此次讨论。对话嘉宾认为在罕见病领域中国将进一步完善相关法规政策，并将进一步出台相关促进政策，加快罕见病领域药物研发，进一步保障罕见病患者权益。
关于罕见病领域产业发展，武田中国副总裁张敏、百济神州副总裁朱晶岩、赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾、神曦复生生物医药有限公司CEO盛健及京东健康医药事业部数字营销部负责人范静，在中国医药创新促进会秘书长冯岚的主持下，就“2024罕见病产业走向何方？”展开对话。来自海外、国内的产业代表以及平台负责人认为2024年中国罕见病产业将进一步发展，并就相关趋势具体交流观点与意见。
最后，与会嘉宾均表达了对《报告》的期待与期许，认为罕见病领域近些年来每年都会有新的趋势和变化，《报告》可以较为直观、连续、完整的呈现出整体情况，反映政策动向、市场发展，有利于提高社会各界对于罕见病领域的关注，并最终惠及更多罕见病患者。
沙利文全球合伙人兼大中华区董事长王昕博士表示，“我们希望通过持续推动这项研究，发挥专业所长，与各方携手改善罕见病患者的就医环境、提高患者生活质量，助力并推动中国罕见病行业的发展。”作为全球领先的增长咨询公司，沙利文始终积极履行“通过增长让世界变得更美好”这一企业社会责任，持续关注罕见病群体，深入研究其政策与产业进展，并积极宣传号召更多有识之士加入公益行动，籍此为更加美好的社会尽一份绵薄之力。
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