引言
成立于2018年的北京泽辉辰星生物科技有限公司（以下简称“泽辉生物”），是一家专注于干细胞药物研发与生产的制药企业。泽辉生物研发的多能干细胞来源的细胞药物（CAStem细胞注射液）正在进行由国家药品监督管理局批准开展的针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的II期临床试验以及针对半月板损伤的I/II期临床试验。
干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，相关的临床研究正在以快速的步伐稳健推进。目前，已经进入临床阶段的治疗类干细胞产品，主要分两个来源：成体干细胞和多能干细胞。泽辉生物是国内首家开展多能干细胞药物临床试验的制药企业，泽辉生物为何专注于多能干细胞药物，多能干细胞在成药性方面具有怎样的优势？带着这一系列问题，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，以下简称“沙利文”）医疗事业部对泽辉生物首席医学馆（CMO）贾懿博士进行了专访。
—— 沙利文企业家专访
专访嘉宾
贾懿博士
泽辉生物首席医学官（CMO）
贾懿博士是药物临床开发专家，外科医生，毕业于上海医科大学、伦敦帝国理工医学院和北京协和医学院。曾就职于拜耳、辉凌，并任艾尔建中国临床研发负责人。
多能干细胞成药潜力突出
泽辉稳步推进临床试验
沙利文医疗事业部王思懿：泽辉生物专注于干细胞药物研发，干细胞药物是什么，其在哪些疾病领域具有应用潜力？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
无论从全球范围还是国内，目前进入临床研发阶段的干细胞药物主要可以分为成体干细胞和多能干细胞。成体干细胞是指来自于脐带、脐血、脂肪、骨髓等不同人体组织的间充质干细胞。多能干细胞药物主要包括人胚干细胞（hESC）和诱导多能干细胞（iPSC）来源的功能细胞药物。
相比于传统的小分子和大分子药物，干细胞的优势在于其是一种特殊的活细胞药物。因为干细胞本身是活细胞，它进入人体之后，能够基于患者体内不同的疾病和病理生理环境，分泌相应的细胞因子，例如间充质干细胞类细胞可以发挥炎症抑制、免疫调节或促进受损组织的修复等功能，此外多能干细胞还能通过分化为不同的功能细胞，例如神经细胞或胰岛细胞，来替代人体衰老或受损的细胞并发挥相应的作用。所以，目前干细胞药物临床应用研究主要针对急慢性炎症性疾病、自身免疫性疾病、组织损伤导致的疾病、或者细胞组织的功能退化等疾病。
沙利文医疗事业部王思懿：截至目前，全球已有十余款干细胞产品获批上市，均属于成体干细胞，而泽辉生物为何选择专注于多能干细胞这一细分领域，其在成药性方面具有怎样的优势？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
首先是细胞药物生产原料源头一致，保证制备的不同批次的多能干细胞制剂生物特性的一致。多能干细胞来源的细胞药物的制备都来源于一个稳定的多能干细胞系，无论是基于受精卵的人胚干细胞系，还是成体细胞人工诱导后形成的iPSC细胞系，多能干细胞系的建立都是基于细胞克隆技术，即所有细胞来源于一个共同的祖先细胞，细胞基因型和细胞表型保持高度一致，从源头上保证起始物料的均一性，确保得到的不同批次细胞制剂的生物特性和临床疗效一致。
其次是多能干细胞在体外具有自我更新和无限扩增的特性，完成多能干细胞细胞库建立工作后，能持续提供充足且生物特性一致、质量可控的种子细胞，辅以成熟的体外扩增培养和诱导分化技术，以及标准化的生产工艺和质量控制，能够实现多能干细胞药物的规模化生产，满足今后药物上市后对制剂数量商业化应用需求。
此外，人胚干细胞能够向内、中、外三个胚层的不同功能细胞定向分化，理论上能够在合适的条件下分化为人体所有功能细胞，因此为后续持续的功能细胞制剂的研发提供了一个全方位且可控的种子库平台。
沙利文医疗事业部王思懿：泽辉生物目前产品管线进展如何？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
2020年，泽辉生物研发的多能干细胞来源的细胞药物（CAStem细胞注射液）获得国家药监局批准并启动用于治疗新冠肺炎导致的急性呼吸窘迫综合征I/II期试验和新冠肺炎相关肺纤维化的临床II期试验。目前两项临床试验均已经完成，根据治疗后随访两年的数据，CAStem细胞注射液安全性良好，受试者的部分疗效指标得到了改善。
2022年，泽辉生物再次获得国家药监局批准开展针对包括新冠病毒、细菌、创伤等不同原因导致的急性呼吸窘迫综合征的临床试验，目前II期临床试验正在进行中。
此外，2021年，CAStem细胞注射液还获得药监局批准开展针对半月板损伤的临床试验，目前该I/II期临床试验已完成超过2/3的受试者招募，已经接受试验用药品的受试者正在接受定期随访，评估安全和疗效。依托人胚干细胞能定向分化为不同胚层功能细胞的优势，泽辉生物还开展了视网膜色素上皮细胞制剂治疗眼底退行性疾病和多巴胺能神经前体细胞制剂治疗帕金森病的临床前和临床研究，后续将继续推进相关新药开发工作。
泽辉生物夯实研发技术
产品管线持续拓展升级
沙利文医疗事业部王思懿：您个人为何会对干细胞药物研发感兴趣？又是什么促成您投入精力来开发多能干细胞药物研发技术平台？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
对干细胞研究的兴趣源于做博士课题期间，开展了一项关于采用脂肪来源干细胞向血管内皮分化，体外构建三维血管结构的课题。我于2018年加入泽辉生物从事干细胞药物研发的另一个重要原因是当时国家法规明确制定了干细胞药物研发作为生物创新药，由药监局来正式监管负责，这将极大有利于国内干细胞药物研发产业的发展。
人类疾病种类众多，发病机制复杂，所以疾病治疗需要不断有新的治疗机制药物出现。化药和大分子药在治疗许多疾病发挥着重要作用，但目前临床上也存在着大量疾病缺乏有效治疗手段，比如说一些退行性疾病、严重损伤的疾病、异常的免疫和炎症疾病。我相信干细胞药物能够基于其特殊的治疗优势，在这些疾病领域治疗里发挥重要作用。
沙利文医疗事业部王思懿：关于泽辉生物的未来，公司有什么计划和展望？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
在产品研发方面，首先，泽辉生物将继续探索已开发的功能细胞比如CAStem细胞注射液在新的疾病治疗领域的可行性；其次，泽辉生物还将研发新的功能细胞，包括人胚干细胞定向分化的中脑多巴胺能神经前体细胞、人胚干细胞定向分化的视网膜色素上皮细胞，用于治疗中枢神经系统疾病和眼底疾病，此外，还将探索干细胞和不同基质材料结合的产品，解决特定疾病的医疗需求。
沙利文医疗事业部王思懿：泽辉生物未来是否有进一步的融资计划？
贾懿博士
泽辉生物首席医学官
泽辉生物正在进行B轮融资，该轮计划融资数亿元，融资资金将主要用于推进既有的研发项目和增加新的研发项目，以此丰富泽辉生物多能干细胞的产品管线和推进干细胞成药研发。
