行业洞察丨驻足时刻——回顾2022年的医药行业（上）

近年来我国出台了一系列政策持续推动医药产业创新转型，为创新药行业的发展提供了更广阔的发展空间。我国创新药研发总体上保持稳健发展的步伐，从创新药审评结果来看，2022年也是收获的一年。

2021年是新药上市数量井喷的一年，达到了83款，2022年似乎又回归了以往的常态水平。2022年，国家药监局（NMPA）共批准了49款新药，包括19款国产新药和30款进口新药。从药物类型来看，新分子实体占比总获批药物数量约55%，化药仍占获批药物主要比例。

资料来源：NMPA，沙利文分析

经统计，2022年NMPA共批准了14款1类新药（不含中药和疫苗）。在这14款获批新药中，10款产品为优先审评品种，4款产品获CDE突破性品种认定。从分子类型看，2022年国内上市创新药以新分子实体为主，共9款，占产品总数的64%，抗体药物共5款，数量占比36%。从治疗领域来看，肿瘤远高于其他领域，约占比43%。

资料来源：NMPA，沙利文分析

• 2022年1月25日，华北制药的奥木替韦单抗是国内首个获批上市的抗狂犬病毒单抗，用于成人狂犬病毒暴露者的被动免疫。狂犬单抗作为新型的被动免疫制剂，可实现大规模生产和质量标准化，且没有血源污染风险，成为被动免疫制剂新的发展方向。

• 2022年6月29日，恒瑞医药自主研发的瑞维鲁胺片通过优先审评程序，获NMPA附条件批准上市许可。作为是我国获批的首个国产新型雄激素受体（AR）抑制剂，可竞争性抑制雄激素与AR结合，从而抑制AR核移位及DNA结合，降低AR介导的基因转录，用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。

• 2022年6月29日，康方生物的卡度尼利单抗是我国首款获批的双特异性抗体，同时也是全球第一款上市的PD-1/CTLA-4双抗，用于治疗既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者（R/M CC）。

• 2022年10月12日，华领医药的多格列艾汀片获NMPA批准上市许可，是全球首个获批的葡萄糖激酶激活剂（GKA）类药物，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

• 2022年11月3日，绿叶制药的盐酸托鲁地文拉法辛缓释片获NMPA批准上市许可，是我国首款自主研发并拥有知识产权用于治疗抑郁症的化药1类创新药，托鲁地文拉法辛的抗抑郁效果可能与通过抑制5-羟色胺（5-HT）、去甲肾上腺素（NE）的再摄取而增强中枢神经系统的5-HT、NE效应有关。

• 2022年11月19日，璎黎药业的林普利塞片通过优先审评程序，获得附条件批准上市许可，是我国首个高选择性PI3Kδ抑制剂，用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成人患者。

近日，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2022年度的新药获批报告。根据报告公布，2022年，FDA共批准了37款新药，包括22款新分子实体和15款生物制品。此外，还有2款疫苗、5款细胞与基因疗法，以及1款微生物组疗法。

与往年相比，今年FDA批准的新药数量有所下降，但创新水平依然极高，获批的生物制品类型丰富，覆盖单抗、双抗、ADC、TCR疗法等。以疾病领域划分，2022年FDA批准的新药（不包括疫苗、基因疗法和细胞疗法）中肿瘤药占比最高，其次是神经系统类药物。

资料来源：FDA，沙利文分析

FDA通过四种通道加快新药研发与评审：快速通道认定、优先审评认定、突破性治疗认定以及加速批准。

在获批新药中有12款获得快速通道资格，21款新药通过优先审评的方式上市，13款产品被FDA授予了突破性疗法的资格认定，还有6款通过加速批准程序上市。从药物创新性来看，有20款创新药具有全新的、独特的作用机制，被认定为“First-In-Class”疗法，占全年获批新药总数的54%。

2022年，中国本土企业南京传奇“出海”成功，与美国强生合作的细胞疗法CAR-T产品——西达基奥伦赛，为全年唯一一款获得FDA批准上市的细胞疗法产品。此外，在4款获批的基因疗法中，值得注目的是，罕见病领域表现亮眼，3款罕见病药物问世：

• 2022年8月17日，FDA批准了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel），用于治疗β地中海贫血 。

• 2022年9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio的基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗年龄在4到17岁、携带ABCD1基因突变、早期脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）的男性患者。

• 2022年11月23日，FDA批准了CSL Behring公司的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)，用于治疗目前使用因子IX预防疗法或目前有血友病B（先天性因子IX缺乏症）的成人或既往有危及生命的出血史，或有反复、严重的自发性出血事件。

License-in是创新药行业快速发展的重要产业模式之一，能够帮助医药企业迅速构建具有前景的产品线，缩短创新药研发周期、控制研发风险。

2022年的License-in交易项目的药物类型覆盖了小分子、ADC、抗体等多个赛道，交易金额规模排名前十的项目集中在肿瘤、自免等疾病领域。

• 2022年2月23日，华东医药宣布，其全资子公司中美华东与Kiniksa签订了产品独家许可协议，向Kiniksa支付2,200万美元首付款，最高不超过6.4亿美元的开发、注册及销售里程碑付款，以及分级两位数的净销售额提成费，以获得两款自身免疫产品Arcalyst及Mavrilimumab于24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。

• 2022年2月27日，为了全面深化ADC领域布局，华东医药与Heidelberg Pharma开展股权投资及产品合作，引入多款ADC创新产品。华东医药以2,000万美元的首付款与总共4.49亿美元里程碑获得HDP-101和HDP-103在20个亚洲国家和地区的独家开发和商业化权益。此外还将获得HDP-102和HDP-104的独家选择权，为每个产品支付500万美元一次性行权费，以及最高2.255亿美元的里程碑付款。

资料来源：公开信息，沙利文分析

License-out模式对产品竞争力要求高，本土药企与国际药企达成license-out交易火热，展示了国内创新药企业的研发实力，逐渐成为自主研发创新药进入国际市场的重要渠道。

2022年创新药license-out交易收获颇丰，全年共发生7起超过10亿美元规模的license-out交易，其中单项交易金额最高的项目为科伦药业与默沙东的合作协议，双方合作开发7款临床前用于治疗癌症的ADC药物，交易规模将近100亿美元。与去年数据相比，重磅产品的疾病领域同样主要集中在肿瘤。此外，值得注目的是，7起交易中有4起均集中在ADC药物类别。随着越来越多的药企加大在ADC药物领域的布局力度，我国逐渐展示出在ADC药物市场上的领先地位。

资料来源：公开信息，沙利文分析

在医药行业愈加注重外部合作以及国际化视野的大趋势下，不论是提升自身研发能力还是“引进来”模式，前瞻性布局产品管线以及产品价值仍显得尤为重要。

“走出去”模式中，企业需要明确产品及国际化的战略价值才能在交易中获得最大收益。一款创新药产品，其真正的价值需要经受时间的验证，在已经到来的新的一年中，让我们继续拭目以待。