国庆专题六：管线蓄势，多域并进，中国CGT药物迈向商业化兑现的关键期

近日，工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》（下称《规划》），此前今年3月发布的《中华人民共和国国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》已将生物医药列为国家新兴支柱产业，此次专项规划的出台是对纲要部署的进一步细化落实。《规划》将细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）药物列为生物制品领域的重点创新方向，明确提出重点开发新型CAR-T细胞治疗产品、通用型CAR-T、体内基因编辑CAR-T、多功能诱导干细胞（iPSC）治疗产品等，重点发展AAV载体和LNP递送系统。值得关注的是，《规划》将通用型细胞治疗列入需突破的关键技术清单，标志着CGT从行业探索层面进入国家战略性技术攻坚层面。“十五五”期间，中国CGT将呈现以下核心特征：发展格局从单一赛道向多适应症并行演进；技术路线从自体CAR-T向通用型和体内CAR-T转变。

2025年，中国CGT药物登记临床试验149项，涉及131个品种。其中，细胞治疗类81个品种、基因治疗类50个品种，分别占61.8%和38.2%。从试验数量看，细胞治疗类共登记97项，占比65.1%；基因治疗类共登记52项，占比34.9%。从试验分期看，以Ⅰ期为主，共登记82项，占55.0%；Ⅱ期25项，占16.8%；Ⅲ期4项，占2.7%；其他38项，占25.5%。

中国CGT管线储备已形成相当规模，细胞治疗仍是主力赛道，基因治疗加速追赶，整体研发活跃度持续攀升。同时，临床试验以早期为主、Ⅲ期占比偏低的分布特征，产业整体仍处于从技术验证向商业化兑现过渡的关键阶段。 “十五五”期间，随着通用型CAR-T、体内CAR-T、iPSC衍生细胞治疗等前沿方向持续突破，以及支付体系多元化创新和CDMO产能规模化扩充，中国CGT产业有望实现从临床管线数量优势向商业化兑现能力的实质性跨越。

第一条主线是技术攻关。《规划》将通用型细胞治疗列入需突破的关键技术清单，同时明确支持体内基因编辑CAR-T、iPSC治疗产品等前沿方向。通用型CAR-T和体内CAR-T被视为解决自体CAR-T个性化制备、百万定价困境的关键路径，有望将细胞治疗转向规模化制备时代。

该技术路线的分化正在加速。通用型CAR-T已从第一代需CD52单抗预处理的方案，发展到第三代基于SPPL3单基因敲除调控糖基化依赖的TCR/MHC功能调控平台，多基因靶点编辑的技术可行性已获验证，但放大生产与产能提升在工艺层面仍面临挑战，整体成熟度尚不够高。与此同时，体内CAR-T的关注度正快速超越通用型路线。体内CAR-T通过单次静脉注射将CAR基因直接递送至患者体内完成T细胞改造，跳过了传统CAR-T繁琐的体外制造环节，有望大幅降低成本并缩短治疗周期。2026年ASCO年会上，多款体内CAR-T管线发布了积极结果，完成从概念到临床可行的关键一跃。

第二条主线是产业链安全。《规划》提出突破基因治疗病毒载体规模化制备技术、人诱导多能干细胞衍生细胞药物技术等产业熟化阶段的重点前沿技术。在CGT领域，病毒载体、细胞处理设备、自动化制备系统等上游环节的国产化替代加速。

当前，CGT产业链上游的卡脖子问题仍然突出，核心培养基、关键试剂、自动化密闭产线仍高度依赖进口。在病毒载体领域，产业化升级的信号尤为清晰。随着越来越多管线走向临床与商业化，AAV开发的关键在于能否稳定、精准、可放大、可申报地制备高质量载体。AAV竞争正进入更为复杂的阶段：既要证明载体有用，又要证明载体“做得出来、做得稳定、做得足够好”。

第三条主线是产业生态。《规划》部署的25项重点任务中涵盖“发展CDMO专业化生产服务业态”，明确提出加强医药研发及生产服务平台建设，加速新模态药物关键技术验证、转化与产业化应用。本土CGT- CDMO企业正加速产能扩建和资质突破。

CGT-CDMO赛道正处于订单放量与能力升级叠加的阶段。头部企业上半年新增CDMO订单超过1.5亿元，累计承接项目超过790个，其中III期临床项目6项，并取得《药品生产许可证（C类）》，成为同时具备规模化产能与商业化生产许可的服务商。资质突破的意义不仅在于合规，更在于CDMO企业从临床阶段服务商向商业化生产伙伴的角色转变。国际化的步伐同样在加快，中国CGT CDMO的成本优势和工艺能力正在获得国际市场的实质性认可，全球化服务能力初具雏形。此外，地方层面的产业基础设施建设也在提速，深圳等地已启动CGT产业公共服务平台建设，聚焦规模化生产难、商业化成本高、国际标准衔接弱三大痛点，规划构建覆盖质粒DNA、病毒载体、细胞药物全流程的研发、制备、质控一体化服务体系。

第四条主线是诊疗融合。《规划》提出支持医药工业企业向“检测—诊断—治疗”全链条延伸，建立基于靶点、分型的精准治疗产品组合，加快重大疾病领域靶向药物、细胞与基因治疗药物、创新中药制剂及微创介入器械等精准治疗产品的研发与产业化。CGT产品与精准诊断的协同发展将成为重要趋势。

趋势的落地，首先归因于政策框架明确。2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》是首部生物医学新技术国家行政法规，明确了卫健委技术审批与药监局药品审批的双轨路线，为CGT产业规范化发展划定路线图。政策的清晰化使得CGT产品从研发到临床应用的路径更加可预期，也为伴随诊断与治疗产品的协同开发提供了制度基础。

在技术层面，伴随诊断作为CGT精准治疗的前置环节，正从辅助工具向核心流程演进。已有企业构建起覆盖靶点验证、方法学开发、临床试验样本检测及微小残留病监测的完整技术平台。行业正形成“伴随诊断+靶向治疗”的一体化模式，研发周期与成本有望大幅降低。对于CGT产品，精准诊断的意义尤为特殊。细胞治疗产品的疗效高度依赖靶点表达水平和患者筛选，诊断的精准度直接决定治疗的响应率和安全性。因此，诊疗融合并非简单的产业延伸，而是CGT产品临床价值实现的内在要求。随着AI与多组学技术的深入应用，基于生物标志物的患者分层和疗效预测有望成为CGT产品注册和商业化的重要支撑。

抗肿瘤领域，CGT药物最集中的适应症方向。《规划》在“积极培育壮大创新药械产业”中明确聚焦肿瘤等重点领域，提出重点开发新型CAR-T细胞治疗产品、通用型CAR-T、体内基因编辑CAR-T等。

神经系统疾病领域。《规划》将神经系统疾病列入“积极培育壮大创新药械产业”的重点聚焦领域，同时明确提出深化新一代脑机接口等前沿技术应用、突破通用型细胞治疗等关键技术。

血液系统疾病领域，细胞治疗第三大适应症领域，CGT商业化成熟。《规划》将通用型细胞治疗列入需突破的关键技术清单，血液系统疾病作为通用型技术率先验证的适应症领域，有望率先实现从个性化定制向标准化量产的范式转换。

皮肤及五官科领域，基因治疗第二大适应症领域。《规划》明确将AAV载体和LNP递送系统列为重点发展方向，并提出推动基因检测、生物遗传技术与疾病预防体系深度融合，强化遗传病、出生缺陷等重大疾病早期筛查预防。

妇科领域，基因治疗CGT的第三大适应症领域。妇科肿瘤中，卵巢癌因免疫微环境抑制性强、对免疫检查点阻断响应率低，长期缺乏有效治疗手段，而细胞治疗为其提供了新的干预路径。

“十五五”是中国CGT从技术验证迈向商业化兑现的关键时期。《规划》将通用型细胞治疗列入需突破的关键技术清单，将iPSC治疗产品、AAV载体和LNP递送系统纳入重点创新方向，为产业技术攻坚和产业化落地提供了顶层设计指引。

面向未来，中国CGT将以原始创新开辟新路，以产业链自主可控筑牢底盘，以患者可及为价值归宿，在实体瘤攻克、通用型技术突破、国际化合作等方向久久为功，为全球重大疾病治疗注入中国动能。