沙利文受邀出席2022细胞与基因治疗技术研讨会并发表演讲

7月7日，由上海（南翔）精准医学产业园主办，以“细胞与基因治疗的技术演进与产业化之路”为主题的2022细胞与基因治疗技术研讨会在上海举行，  弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan, 以下简称“沙利文”）大中华区医疗团队咨询总监李东忆受邀出席活动并发表演讲。  

 

 李东忆表示，细胞与基因疗法（CGT）已成为中国生物医药领域的最热门领域之一，中国CGT领域融资金额从2020年的117.4亿人民币上升至2021年162.0亿人民币，资本注入推动CGT产业蓬勃发展，拓展CGT应用场景，加速CGT领域商业化步伐。

同时，国内CGT领域已经形成较为完整的产业链，多为下游治疗产品开发的布局，上游关键性原材料与生产工艺领域仍以进口进口品牌为主，国产替代空间巨大。

免疫细胞疗法主要包括CAR-T, TCR-T, TIL和CAR-NK，是一种极具潜力的肿瘤免疫策略，已成为继手术、放疗、化疗之外肿瘤治疗的第四大技术。  数据显示，中国免疫细胞治疗产品临床试验数量近年来快速增长，预计随着监管体系日益清晰、研发投入逐渐增加以及创新产业整体蓬勃发展，未来我国将会有更多免疫细胞治疗产品进入临床研发阶段。

CAR-T疗法作为近年来热点研发领域已为恶性血液肿瘤患者带来了希望，截止目前，中国境内共有2款CAR-T产品上市，分别是药明巨诺的倍诺达，以及复星凯特的奕凯达，但中国CAR-T市场的发展仍滞后于全球市场。  中国CAR-T市场预计在2025年市场规模达到11.5亿美元，未来，受癌症患者数量增加、政策正向驱动、患者支付能力提高等因素的推动，预计市场规模将在2030年增长到41.9亿美元。

“干细胞疗法在中国的发展从无序走向有序，如今我国的干细胞应用研究在国家政策的科学监管下已步入良性发展轨道。”李东忆说道，  基于多作用机制，干细胞成药的发展潜力巨大，将为许多传统治疗手段无效的复杂性疾病的提供新的治疗选择。

据悉，多能干细胞较成体干细胞成药优势显著，现有研究已呈现良好的有效性和安全性，将推动“干细胞药物”快速发展。2017年以来，CDE对按照药品进行研发与注册申报的活细胞产品提出了明确的临床研究原则，并于2018年新受理了干细胞疗法的临床注册申请。自此，干细胞产品的临床试验获批数量在近三年得到集中增长。大多数干细胞产品还处于早期阶段，多家公司相应布局，目前已经覆盖了消化疾病、免疫疾病、运动系统疾病、血液疾病等多个治疗领域。  李东忆认为，在全球及美国干细胞疗法市场规模快速增长的大趋势下，伴随政策利好及研发投入的增长，中国干细胞法药物市场规模也将实现快速扩增。

中国目前获批基因治疗药物均为肿瘤治疗领域，在研的基因治疗临床试验集中在肿瘤、血液/循环系统、眼科疾病和神经系统疾病领域，其中肿瘤占比超70%。基因治疗临床管线大多数为溶瘤病毒，多数使用腺病毒、单纯疱疹病毒载体，少数采用痘病毒载体。约25%临床试验为基因替代疗法，其中大部分为AAV载体药物，溶瘤病毒和基于AAV载体的基因替代疗法仍为主流治疗策略。

另一方面，载体优化及规模化生产仍为基因治疗研发生产难点，  中国基因治疗未来将从肿瘤和罕见病向常见病拓展，载体、技术路径更为多样，将推动基因治疗CDMO快速发展。

李东忆指出，中国基因治疗药物领域的临床研究进度与美国等发达国家仍存在差距。近年来，全球基因疗法市场规模飞速增长，2016年至2020年的复合年增长率达153%。  在此大趋势下，伴随着政策利好及研发投入的不断增长，中国基因疗法市场规模也将实现快速扩增，预计2020年至2025年复合年增长率将达276%，整体市场未来发展潜力巨大。