沙利文受邀出席2026xRNA核酸药物开发与创新论坛，分享小核酸药物行业2025-2026趋势洞察

李谦指出，AI算法与GalNAc递送系统的协同作用正在把siRNA及ASO药物从早期概念验证阶段推向大规模商业化兑现阶段，中国有望凭借2024年至2029年期间44.4%的复合年增长率，在2029年成为全球第二大寡核苷酸药物市场。

沙利文数据显示，全球小核酸药物市场规模已由2020年的30亿美元增至2024年的57亿美元，复合年增长率17.7%；在AI辅助序列设计、GalNAc三价偶联工艺突破与医保准入放行的三重共振下，2029年市场将首次突破200亿美元，2035年进一步放大至600亿美元。其中，中国小核酸药物市场规模于2024年已达1亿美元；到2029年，预计将以44.4%的年复合增长率增至9亿美元，并在2035年进一步以30.6%的年复合增长率达到42亿美元。“如果把2020-2024年视为‘技术验证期’，那么2025-2029年就是‘商业放量期’，2029-2035年则将进入‘生态成熟期’。”李谦在演讲中用“三段跃迁”概括赛道节奏。

李谦介绍道，2021-2024年中国创新生物药领域在研管线First-In-Class数量从162项增至383项，其中核酸药物由15项翻倍至31项，占比稳定在一成左右；借由港股“18A”上市通道，核酸药物赛道正完成从“边缘技术板块”到“核心投资主线”的角色切换：2018-2025年已上市的78家生物科技公司中，核酸药物企业仅1家，占比1.3%；而2025年已交表的公司里，核酸药物企业占比已跃升至10.0%，并超过多肽、免疫细胞疗法等赛道，表明资本与政策的窗口正在向小核酸领域倾斜。

从已上市药物表现看，ASO药物中Spinraza 2023年销售额达17.41亿美元，多款药物年治疗费用在42万至158.6万美元之间；siRNA药物中Leqvio销售额达5.58亿美元，年治疗成本约5万美元，其余药物治疗成本在32.2万至79.5万美元区间。

中国市场方面，目前已有4款进口核酸药物获批，包括Spinraza、Leqvio、QALSODY及Redemplo，尚无国产产品上市。整体来看，核酸药物在交易活跃度、资本支持及临床价值上均表现出强劲势头，尤其在中国市场具备显著成长潜力。

展望未来，AI序列设计、GalNAc三价偶联工艺优化、微流控连续生产及多组学反馈等技术的不断融合，正推动寡核苷酸药物研发流程持续提速，并促进肝外递送、超长效修饰等新方向的发展。政策层面，Leqvio通过国家医保谈判纳入目录，则体现了支付体系对高价值核酸药物的逐步接纳。供应链方面，国内已形成具备规模生产能力的产业基地，工艺进步带动成本持续下降。截至2025年4月，中国已有近60个核酸药物进入临床阶段，其中约16.7%处于Ⅲ期，预计未来几年将有较多项目进入上市申报，部分领先品种已布局中美双报，推动中国核酸药物产业向更高发展阶段稳步迈进。