2023年9月27日-28日，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称：沙利文）第二届新投资博览会暨第十七届沙利文全球增长、科创与领导力峰会（简称“沙利文新投资大会”）生命科学新投资高峰论坛在上海浦东香格里拉大酒店隆重举办。此次论坛由沙利文、中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）联合主办，以“新向未来·砥砺前行”为主题，汇聚产业领袖、生命科学企业、投资机构及专业服务机构，聚焦生命科学投融资新机遇，共同探讨企业穿越周期的资本和产业力量。
在本次论坛上，甫康药业董事长沈孝坤博士分享了《Right-6D原则联合AI技术平台加快新药研发》的主题演讲。该演讲主要围绕人工智能技术平台与Right-6D原则、甫康药业概况、AI药物案例分析三个部分展开。
甫康药业董事长 沈孝坤博士
01 人工智能技术平台与Right-6D原则
据沈孝坤博士介绍，全球已有约500个AI制药领域公司，分为CRO、Pharma和Biotech三类，AI技术的应用包括前期的药物发现、分子筛选、老药新用、临床前预测、临床适应症筛选，以及后期数据分析和利用等方面。
AI制药公司可分为两类，一种是技术出身，基于良好的AI技术算法转到做药物设计；另外一种是基于以往的临床需求及良好的药物化设计，进一步借助AI技术扩大优势。甫康药业属于后者，公司利用AI技术进行分子结构模拟、预测代谢位点、制剂处方选择、适应症选择等，公司已将CADD作为药物发现常规平台使用。此外，公司还与深势科技共建AI药物发现实验室，深耕AI药物研发，并希望未来能将AI技术延伸至产品市场销售策略制定等药品生命周期后期。
沈孝坤博士指出，肿瘤药物是甫康药业主要产品研发领域，公司在2020年时应用AI技术帮助开发肿瘤药物，尝试借助AI技术平台在蛋白结构预测、先导分子优化、全面预测成药、AI预测新适应证、标志物和耐药优化、FIC预测和筛选等方面进行新药研发。公司深挖肿瘤耐药等相关机制，总结出了“Right-6D”原则，即Right Target define, Right Safety drive, Right Combination design, Right Tissue deliver, Right Patient document, Right Commercial Potential deploy，并坚持将“Right-6D”原则贯彻公司新药研发。
02 甫康药业概况
沈孝坤博士表示，甫康药业立足中国，面向全球未满足的临床需求，致力于在肿瘤、病毒及衰老等疾病领域开发创新药物。“Right-6D”原则是甫康药业总结临床需求及多年生物医药研究经验提出的新药研发原则。公司已建立双特异性抗体大分子和差异化的优势小分子联合的全球创新药物开发平台，并引入AI技术，加快新药发现。
甫康药业秉承精准靶点选择及差异化临床开发策略，提升产品获批上市确定性；坚持协同布局产品管线策略；拟定研发国际化、FDA孤儿药和多适应症策略。公司坚持“success in clinical and success in sales”双轮驱动策略，研发与销售协调发展，与复星医药、九州通、科兴制药等强大的国内和国际销售网络合作，为产品全球商业化做好准备。
公司拥有世界顶尖的科学顾问，经验丰富并极具国际视野的研发团队。经过5年多发展，从零起步已完成多轮融资，正处于快速成长阶段，已获得国家专精特新小巨人企业资质，拥有全球知识产权超过百件。目前，甫康药业开发产品赫赛佳®在中国及海外市场上市在即，预计明年公司有望实现盈利。
03 AI药物案例分析
沈孝坤博士列举了甫康药业的高选择PI3K抑制剂AI研发实例。沈孝坤博士首先阐述了磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3Ks）信号通路的重要性、上市药品情况、在研药物管线进展、研发挑战等，进一步展示甫康药业利用AI技术进行PTEN基因缺失的晚期实体瘤的PI3Kβ/δ抑制剂产品CVL237研发。甫康药业使用AI技术进行模拟，实现了对β和δ基团的高选择抑制性，体内药效证明该药可抑制耐伊布替尼的肿瘤生长。该药在美国开展针对B细胞淋巴瘤的I期临床试验结果显示，21例受试者中4例实现CR、3例获得PR，患者最长缓解时间超700天；不良反应方面无其他药物常见的恶心、呕吐、肝酶升高等，皮疹、肺炎等不良反应与其他药物相当。目前该药已进入临床II期，并将在未来进一步拓展适应症。
最后，沈孝坤博士指出，AI技术不仅可以用于发现肿瘤、预测肿瘤，还可以用于指导筛选肿瘤，更重要的是可以进行肿瘤的分群、治疗方案联合和药物耐药筛选，这都是未来值得探索的方向。
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