沙利文受邀出席长三角生物医药产业高质量发展研讨会

8月11日-12日，长三角生物医药产业高质量发展研讨会在上海举行。此次研讨会由新华社民族品牌工程办公室主办，新华社粤港澳大湾区运营中心（总部）、经济参考报社（新华健康）、深圳市乐土生命科技投资有限公司承办。新华社、国家卫生健康委员会、上海市政府和上海市卫健委、上海市药监局、上海市经信委、上海市奉贤区政府等领导，以及生物医药企业、金融投资机构等业内专家及行业人士齐聚一堂，共同探讨长三角“生物经济先导区”生物医药产业高质量发展之路。

 

弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称：沙利文）大中华区医疗团队咨询总监陈镇荣受邀出席研讨会并参与乐土沃森大讲堂院士论坛第四期，与上海国鸿智臻创业投资有限公司合伙人金辉、中博瑞康（北京）生物技术有限公司创始人兼CEO魏东兵、上海康抗生物医药有限公司CEO姜伟东一起，共话集采政策下生物医药企业的破局之道。

 沙利文大中华区医疗团队咨询总监 陈镇荣 

 

 主持人：   转型是仿制药企业面临的重要关卡，创新药有着研发特点，现在随着创新药的蓬勃发展，首创药难度更大了，仿制药价值越来越低，创新药如履薄冰，药企到底该如何发展呢？ 

 

陈镇荣： 确实，我们之前有遇到很多创新药企业，都是做首创药的企业，有许多非常具有情怀的企业家，他们的初衷就是把最好、最新的治疗方式方法引入国内，造福于患者。

 

但像主持人讲的一样，国家现在有医保控费的宏观背景在，也有这种降低患者用药费用的需求。从患者端来说，在整个医疗过程当中，也会经常碰到治疗费用和难以支付的情况，所以有很多企业在做创新的同时，也会做一些仿制药。整体来看，我们注意到在集采政策下，很多仿制药面临了很大程度的价格端的折扣。

 

研发创新药周期长、资金投入多，很多药企可能会面临研发费用短缺的问题。在这种情况下，改良新药是一个比较好的方向，也已经有许多企业在往这个方向发展。创新药的研发周期和资金投入有个说法是“十年十亿”，再看仿制药，研发周期大概在3年，资金投入一般少于1,000万美元。而改良新药刚好处于两者之间，整个研发周期在8年左右，相对来说比较短一些，研发投入大概会在5,000万美金左右，基本会低于1亿美金。因为改良创新药基础比较牢固，它是基于已经获批的、在临床上被证明有实际获益的基础上，再去做盐型、晶型、剂型和给药途径的改良，使其有更好的生物利用度，或者以更少剂量去使用，以降低药物副作用。

 

有一些大分子药物、抗体药物要注射使用，比如胰岛素，患者需要长期注射使用，相对来说不太方便，更不用说一些肿瘤类的药物。从患者的角度来说，会希望能够看到有一些改良给药途径的药物出现，比如说胰岛素可否从注射剂变成口服剂？这种改良对患者来说会非常有益。还有一些口服制剂，在癌症患者身上使用起来也不是很方便。比如说消化道肿瘤患者使用口服药物就非常麻烦，我们知道如果做过消化道肿瘤切除的患者，药物吸收利用是非常低的。我们注意到有些厂商开始做口溶膜剂，这些都是很好的研发方向。

 

 总结来说，改良新药在研发投入上，时间、金钱的投入都要少很多，对于药企来讲是降低研发投入并提供成功率的好方法。  其次，改良新药在上市之后拥有独立的自主定价权，不会像仿制药一样要与首创药物保持相同的定价，或者说面临近期、甚至是一上市就要面对集采的风险。一般来说，改良新药的重新定价可以是已经降价了甚至进入集采阶段的仿制药的5到10倍左右。所以，这对我们的企业来讲确实是一个值得关注的方向。

 

 另一方面，改良新药在整个研发生产过程当中尤其注重生产工作。对于乐土科技这些CDMO来说，是非常需要有更紧密的合作的，在早期的CMC制剂工艺研发上，CDMO就需要企业端有合作，也是大家能够做到互相帮助，进一步能够给中国患者带来更好的药物获益。 

 

主持人：  除了完全做创新药的药企之外，还有很多仿制药企也在转型，还有哪些细分赛道值得企业关注呢？ 

 

陈镇荣： 我们经常在说，下一个时代或者说下一个大的方向一定会有细胞与基因疗法（CGT）的应用场景。近年来，在医学技术的不断进步和国家政策的科学监管日趋成熟的背景下，CGT行业已经得到快速发展。2021年中国迎来了两款商业化CAR-T产品，CGT已经是我国生物医药研发领域的最热门的领域之一。

 

 CGT有很多的应用场景，现阶段，CGT在罕见病及恶性肿瘤领域已有多项重大成果落地，正逐步向着慢性病及传染病等多种疾病领域拓展，这些疾病领域存在许多未被满足的临床需求，而细胞治疗的独特优势有望带来长期疗效，相信CGT能为更为庞大的患者群体提供新的治疗选择。 

 

此外，还有新靶点、新制药方向，就像细胞因子前药也是很重要的一个热点。其实正如其他嘉宾所言，整个国内医药企业的研发说到底还是打铁还得自身硬，如果没有办法做到真正临床意义上的获益，那么到最后有没有获批、有没有商业化都是可以预见的过程，这也是为什么CDE在过往两年里几乎每个月都发布新的药物临床和非临床试验指导原则，也是旨在帮助我们企业更好地去做药物研发。

 

药物研发前期需要做非常多的实验，  做得实验越多，需要用的试剂、酶也越多，大多还是以进口为主，都很贵，因此用出去的经费也越多。  企业端做最后的商业化生产的时候一般会更加头疼，因为很大程度上就是属于“卡脖子”的问题。我觉得这就非常需要国家和自己的企业可以研发出来的国产试剂盒，或者整体解决方案，这些都是非常急需的。

 

 总体来讲，前期研发人员做靶点，也需要产业端从商业化角度帮助大家解决生产成本高的问题，如果前期研发生产成本上降下来了，那么药物的定价也就会降下来。同时国家药物集采价格趋向合理化，那么企业就不怕后面药物上市后就面临降价甚至入不敷出的问题，愿意更多地去做研发，为我们国家的患者们带来更多用得起的好药。