沙利文高管受邀出席2023核酸药物开发者高峰论坛并发表演讲

沙利文高管受邀出席2023核酸药物开发者高峰论坛并发表演讲

2023/2/17

沙利文高管受邀出席2023核酸药物开发者高峰论坛并发表演讲

随着分子生物学技术的不断发展,核酸药物也因其在疾病诊断和治疗方面的巨大应用潜力而备受关注。与传统的小分子药物和抗体药物相比,核酸药物可以从根本上调控致病基因的表达,具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等明显优势。目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛,是当今生物医药研发中最具发展前景的领域之一。

2023217日,由丹纳赫生命科学主办,易贸医疗协办的“聚焦前沿,助力创新-2023核酸药物开发者高峰论坛”在上海举办。本次论坛聚焦核酸药物开发、CMC、工艺质量所面临的挑战以及后期的商业化,旨在为推动中国核酸药物产业创新发展出谋划策。

弗若斯特沙利文(Frost & Sullivan,简称“沙利文”)大中华区合伙人兼董事总经理毛化受邀出席活动,就核酸药物市场现状与未来展望发表演讲,并担任嘉宾访谈主持人,与吉玛基因董事长兼首席科学家张佩琢、艾博生物执行副总裁袁纪军、大睿生物副总裁&联合创始人黄金宇、健新原力CDMO运营高级副总裁朱敏一起,共同探讨从研发到产业化,核酸药物的下一阶段规划。

沙利文大中华区合伙人兼董事总经理 毛化

毛化首先向与会嘉宾简要介绍了核酸药物行业的发展现状。  他指出,核酸药物靶向长效、设计简便、候选靶点丰富,有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物。  截至目前,全球已获批上市的小核酸药物共有12款(不包含3款已退市产品),已上市2mRNA药物皆为疫苗。已获批的药物多用于罕见病的治疗以及新冠肺炎的预防,随着适应症的拓展以及技术平台的不断发展与完善,核酸药物销售额呈现出增长趋势。与此同时,跨国药企近年来也纷纷积极布局核酸药物,疾病领域广泛覆盖心血管、乙肝、神经、代谢、肿瘤等。

数据显示,2017年至2021年,全球核酸药物的市场规模已从10亿美元增长至620亿美元,年均复合增长率超180%  毛化表示,随着相关关键技术的不断成熟及商业化成功,在政策支持、多方研发合作以及资本投入的驱动下,核酸药物市场潜力巨大。

随后,毛化分别分析了小核酸药物和mRNA疫苗及药物的研发进展及趋势前瞻。

据其介绍,  在小核酸药领域,  目前有127款药物处于临床及NDA阶段,其中主要为ASORNAi药物,且大多仍处在I期和II期临床阶段。在治疗领域方面,小核酸药物在研品种主要集中在抗肿瘤、神经系统、心脑血管等领域,针对免疫、皮肤和激素领域的在研小核酸药物数量较少,且在研小核酸药物超过半数为孤儿药。  毛化表示,未来,小核酸药物市场将会向着技术创新、市场规模与需求扩大、多方联动、产业集群、研发体现日渐完备等趋势发展。

根据沙利文研究显示,  mRNA疫苗及药物领域,  目前有77款药物处于临床阶段,其中主要为mRNA疫苗,且大多仍处在I期和II期临床阶段。在治疗领域方面,mRNA疫苗及药物在研品种则主要集中在抗肿瘤、治疗感染性疾病等领域,LNP为应用最为广泛的递送系统。

毛化指出,新冠疫情加速了mRNA技术的普及和商业化,各国加大对于mRNA技术的投入,促进了mRNA技术平台的搭建与完善。  未来随着技术应用逐渐成熟,预计mRNA疫苗及药物治疗领域将持续扩增,研发体系逐步完备,疗效和安全性也将不断提高,产业实现同步发展,合作共赢。

如想进一步了解核酸药物市场

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