NIE 2024 | 微芯生物潘德思博士：中国医药创新大潮下的科学洞察与未来展望

以下为潘德思博士演讲要点：

回顾中国医药行业的整体发展历程，潘德思博士强调医药行业特点是高风险、高投入、高回报、长周期，其中长周期的影响日益重要。他指出，过去的20年里，中国从高质量仿制药起步，逐步走向改良型新药的开发，再到今天创新药物的崛起。最初，中国药企以西方药物为模板，进行仿制，逐渐开发出自己的“me-too”药物。潘德思博士特别提到了2011年恒瑞和贝达药业的突破，标志着中国创新药的起步。

到了2014年，微芯生物推出全球首个自主研发的小分子创新药“西达本胺”，它是中国首个“first-in-class”的创新药物，标志着中国医药行业在创新药物研发上迈出了坚实的一步。随着中国药品研发能力的提升，创新药物的数量持续增长。虽然目前行业仍面临一些曲折与挑战，但中国的创新药行业在全球舞台上已显现出明显的进步。

潘德思博士引用了日本武田制药、中国电子产业和新能源发展，说明中国医药行业的曲折发展不是孤立现象。恒瑞的转型过程、药明康德的鲇鱼效应、医疗器械巨头迈瑞都是代表案例。他介绍，中国创新药行业的现状，并将其与全球市场的竞争进行了比较。尽管中国药物的研发数量快速增加、高度内卷，但在创新性上仍有不足。以肿瘤领域为例，真正具有创新性并在国际市场上有竞争力的药物仍然有限。他用数据展示了进口药物和中国药物之间在创新性上的差距，并指出中国医药行业未来必须更加注重创新药的质量而非数量。

接着，潘德思博士讲述了微芯生物作为一家创新型企业的发展历程。他强调，微芯生物自成立以来，专注于通过自主创新推动药物研发。从早期的小规模研发到今天多款创新药物进入市场，微芯生物已发展成以核心技术作为创新研发引擎、丰富原创新药产品线为基础，可持续发展的现代生物医药企业。

潘德思博士重点介绍了微芯生物的代表性药物——西达本胺与西格列他钠。他指出，西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，属于表观遗传调控剂。这款药物把表观遗传药物的应用从血液肿瘤扩展到实体瘤，成为2017年《美国化学会杂志》封面分子，是表观遗传药物研发领域的代表。西达本胺开创泛肿瘤的表观免疫治疗，即表观遗传调控药物联合免疫治疗。而西格列他钠则有希望成为代谢性疾病治疗的核心药物组成，包括体重管理、心脑血管疾病、慢性炎症等。

尽管西达本胺与西格列他钠有着突出的创新性和临床价值，潘德思博士指出它们依旧受到了市场的挑战。中国的基本医疗需求建立在符合国情的价格上，仿制药集采和创新药国谈压低了各类药品的价格，这是创新药需要长期面临的现实。中国创新药研发是市场配置失灵的领域，几亿几十亿的研发成本难以单靠国内市场长期维持，此时需要开拓海外市场。例如百济神州，接近90%的销售贡献来自海外，尤其是泽布替尼。但随着国外投资与研发风险管控更趋严苛，国内生态链完善、团队专业、生物医药创新的崛起、以及规模和综合成本的考量会是中国的优势。

潘德思博士认为市场挑战要求药企回归创新药的本质。首先是坚持科学驱动的创新。他强调，创新药的本质是科学驱动，只有通过深入的基础研究，才能在新机制、新靶点等方面实现突破，这一切更离不开人才团队的建设。其次是市场需求。药品研发的长周期使得对市场的前瞻性预判尤为重要，研发原创药还是各种仿制，本质上要从未来市场价值判断。最后，新手段、新技术也是必须重视的，但更重要的是全球临床开发和商业合作，加入到不断变革的全球环境中。潘德思博士特别补充了AI技术在早期药物发现阶段能够显著提高研发效率，帮助企业加速药物的开发，应对长周期带来的不确定性。

最后，潘德思博士强调，中国政府已经开始意识到创新药的重要性，并在政策上给予了支持。2024年，政府对创新药的扶持力度进一步加大，这为中国医药企业提供了良好的发展环境。但他也指出，企业需要真正具备创新能力，才能在这一政策利好中抓住机会，实现可持续的发展。